Testy niezwykłego preparatu przeprowadzono na razie tylko na zwierzętach. Mechanizm działania jest jednak taki sam również u ludzi. Dlatego badacze uważają, że ich odkrycie pozwoli opracować skuteczną terapię również dla pacjentów cierpiących na zwyrodnienie barwnikowe siatkówki oraz zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem (AMD).

Choroby te są najczęstszymi przyczynami niedowidzenia lub ślepoty w krajach rozwiniętych. Choć ich przyczyny są różne, efekt jest ten sam – uszkodzenie komórek światłoczułych (fotoreceptorów) siatkówki. W rezultacie pole widzenia pacjentów stopniowo się zawęża.

Opracowana przez naukowców substancja AAQ sprawia, że normalnie „ślepe" komórki siatkówki stają się światłoczułe. Pierwsze eksperymenty z AAQ przeprowadzono  na myszach. Wykorzystano specjalnie zmodyfikowaną genetycznie odmianę – myszki po kilku miesiącach po urodzeniu stawały się ślepe.

Naukowcy wstrzyknęli zwierzętom AAQ bezpośrednio do oka. Ich źrenice zaczęły się zwężać w reakcji na światło, co było sygnałem, że myszy ponownie zaczęły „widzieć". Co więcej, reagowały one również na światło (unikały go), co świadczy o tym, że funkcje związane z interpretacją informacji działały. Przetestowana wersja leku z AAQ działa jedynie kilka godzin. Później – podobnie jak środki znieczulające – jest rozkładana i przestaje działać.

Krótkie działanie AAQ wcale nie musi być wadą. Jak podkreślają naukowcy, dzięki temu jest to bezpieczniejszy sposób niż terapie genowe i zabiegi z wykorzystaniem komórek macierzystych.